{rfName}
Ad

Indexat a

Llicència i ús

Altmetrics

Grant support

Funded by the Medical Research Council and others; ClinicalTrials.gov number, NCT00979238.

Anàlisi d'autories institucional

Rosales, CeciliaAutor o coautor

Compartir

13 denovembre de 2024
Publicacions
>
Article
No

Adenovirus-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer in Hemophilia B

Publicat a:New England Journal Of Medicine. 365 (25): 2357-2365 - 2011-12-22 365(25), DOI: 10.1056/NEJMoa1108046

Autors: Nathwani, Amit C; Tuddenham, Edward G D; Rangarajan, Savita; Rosales, Cecilia; McIntosh, Jenny; Linch, David C; Chowdary, Pratima; Riddell, Anne; Pie, Arnulfo Jaquilmac; Harrington, Chris; O'Beirne, James; Smith, Keith; Pasi, John; Glader, Bertil; Rustagi, Pradip; Ng, Catherine Y C; Kay, Mark A; Zhou, Junfang; Spence, Yunyu; Morton, Christopher L; Allay, James; Coleman, John; Sleep, Susan; Cunningham, John M; Srivastava, Deokumar; Basner-Tschakarjan, Etiena; Mingozzi, Federico; High, Katherine A; Gray, John T; Reiss, Ulrike M; Nienhuis, Arthur W; Davidoff, Andrew M

Afiliacions

Barts & London Queen Marys Sch Med & Dent, Ctr Haematol, London, England - Autor o coautor
Basingstoke & N Hampshire NHS Fdn Trust, Basingstoke, Hants, England - Autor o coautor
Childrens GMP, Memphis, TN USA - Autor o coautor
Childrens Hosp Philadelphia, Ctr Cellular & Mol Therapeut, Philadelphia, PA 19104 USA - Autor o coautor
Howard Hughes Med Inst, Chevy Chase, MD USA - Autor o coautor
NHS Blood & Transplant, London, England - Autor o coautor
Royal Free Natl Hlth Serv NHS Trust, Katharine Dormandy Haemophilia Ctr, London, England - Autor o coautor
Royal Free Natl Hlth Serv NHS Trust, Liver Unit, London, England - Autor o coautor
Royal Free Natl Hlth Serv NHS Trust, Thrombosis Unit, London, England - Autor o coautor
St Jude Childrens Hosp, Dept Biostat, Memphis, TN 38105 USA - Autor o coautor
St Jude Childrens Hosp, Dept Hematol, Memphis, TN 38105 USA - Autor o coautor
St Jude Childrens Hosp, Dept Surg, Memphis, TN 38105 USA - Autor o coautor
Stanford Univ, Sch Med, Palo Alto, CA 94304 USA - Autor o coautor
UCL, Inst Canc, Dept Haematol, London WC1E 6BT, England - Autor o coautor
Univ Chicago, Dept Pediat, Chicago, IL 60637 USA - Autor o coautor
Veure més

Resum

BACKGROUND Hemophilia B, an X-linked disorder, is ideally suited for gene therapy. We investigated the use of a new gene therapy in patients with the disorder. METHODS We infused a single dose of a serotype-8-pseudotyped, self-complementary adenovirus-associated virus (AAV) vector expressing a codon-optimized human factor IX (FIX) transgene (scAAV2/8-LP1-hFIXco) in a peripheral vein in six patients with severe hemophilia B (FIX activity,

Paraules clau

Adenoassociated viral vectorAdultClinical-trialDependovirusEfficient transductionExercisExpressionFactor ixGenetic therapyGenetic vectorsHemophilia bHuman fixHuman-factor ixHumansImmune-responseInfusions, intravenousLiverMiddle agedTherapyTransgenes

Indicis de qualitat

Impacte bibliomètric. Anàlisi de la contribució i canal de difusió

El treball ha estat publicat a la revista New England Journal Of Medicine a causa de la seva progressió i el bon impacte que ha aconseguit en els últims anys, segons l'agència WoS (JCR), s'ha convertit en una referència en el seu camp. A l'any de publicació del treball, 2011, es trobava a la posició 1/155, aconseguint així situar-se com a revista Q1 (Primer Cuartil), en la categoria Medicine, General & Internal.

Des d'una perspectiva relativa, i atenent a l'indicador de impacte normalitzat calculat a partir del Field Citation Ratio (FCR) de la font Dimensions, proporciona un valor de: 213.4, el que indica que, comparat amb treballs en la mateixa disciplina i en el mateix any de publicació, el situa com un treball citat per sobre de la mitjana. (font consultada: Dimensions Aug 2025)

Concretament, i atenent a les diferents agències d'indexació, aquest treball ha acumulat, fins a la data 2025-08-02, el següent nombre de cites:

  • WoS: 1439
  • Europe PMC: 1114

Impacte i visibilitat social

Des de la dimensió d'influència o adopció social, i prenent com a base les mètriques associades a les mencions i interaccions proporcionades per agències especialitzades en el càlcul de les denominades "Mètriques Alternatives o Socials", podem destacar a data 2025-08-02:

  • L'ús, des de l'àmbit acadèmic evidenciat per l'indicador de l'agència Altmetric referit com a agregacions realitzades pel gestor bibliogràfic personal Mendeley, ens dona un total de: 1033.
  • L'ús d'aquesta aportació en marcadors, bifurcacions de codi, afegits a llistes de favorits per a una lectura recurrent, així com visualitzacions generals, indica que algú està fent servir la publicació com a base del seu treball actual. Això pot ser un indicador destacat de futures cites més formals i acadèmiques. Aquesta afirmació està avalada pel resultat de l'indicador "Capture", que aporta un total de: 1060 (PlumX).

Amb una intenció més de divulgació i orientada a audiències més generals, podem observar altres puntuacions més globals com:

  • El Puntuació total de Altmetric: 364.55.
  • El nombre de mencions a la xarxa social Facebook: 10 (Altmetric).
  • El nombre de mencions a la xarxa social X (abans Twitter): 56 (Altmetric).
  • El nombre de mencions a Viquipèdia: 2 (Altmetric).
  • El nombre de mencions a mitjans de comunicació: 29 (Altmetric).

Anàlisi del lideratge dels autors institucionals

Aquest treball s'ha realitzat amb col·laboració internacional, concretament amb investigadors de: United Kingdom; United States of America.