{rfName}
Pa

Indexat a

APC

1 805,00 Dollars

Llicència i ús

Icono OpenAccess

Altmetrics

Impacte en els Objectius de Desenvolupament Sostenible (ODS)

Anàlisi d'autories institucional

Gaya AAutor (correspondència)

Compartir

4 d’octubre de 2020
Publicacions
>
Article

Patient preferences and quality of life implications of ravulizumab (every 8 weeks) and eculizumab (every 2 weeks) for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Publicat a: Plos One. 15 (9): e0237497-e0237497 - 2020-09-04 15(9), DOI: 10.1371/journal.pone.0237497

Autors:

Peipert JD; Kulasekararaj AG; Gaya A; Langemeijer SMC; Yount S; Gonzalez-Fernandez FA; Gutierrez EO; Martens C; Sparling A; Webster KA; Cella D; Tomazos I; Ogawa M; Piatek CI; Wells R; de Fontbrune FS; Röth A; Mitchell L; Hill A; Kaiser K
[+]

Afiliacions

Alexion Pharmaceut Inc, Boston, MA USA - Autor o coautor
Alexion Pharmaceuticals, Inc. - Autor o coautor
Hop St Louis, AP HP, Serv Hematol Greffe, Ctr Reference Aplasie Medullaire, Paris, France - Autor o coautor
Hopital Saint-Louis - Autor o coautor
Hosp Clin Barcelona, Dept Hematol, Barcelona, Spain - Autor o coautor
Hosp Univ Clin San Carlos, Dept Hematol, Madrid, Spain - Autor o coautor
Hosp Univ Puerta de Hierro Majadahonda, Dept Hematol, Madrid, Spain - Autor o coautor
Hospital Clinic Barcelona - Autor o coautor
Hospital Clinico San Carlos de Madrid - Autor o coautor
Hospital Universitario Puerta de Hierro - Autor o coautor
Keck School of Medicine of USC - Autor o coautor
King's College Hospital - Autor o coautor
Kings Coll Hosp London, NIHR Wellcome Kings Clin Res Facil, Dept Haematol Med, London, England - Autor o coautor
Kings Coll London, London, England - Autor o coautor
Northwestern Univ, Feinberg Sch Med, Dept Med Social Sci, Chicago, IL 60611 USA - Autor o coautor
Northwestern University Feinberg School of Medicine - Autor o coautor
Radboud Univ Nijmegen, Dept Hematol, Med Ctr, Nijmegen, Netherlands - Autor o coautor
Radboud University Nijmegen Medical Centre - Autor o coautor
St James Inst Oncol, Dept Haematol, Leeds, W Yorkshire, England - Autor o coautor
St James's Institute of Oncology - Autor o coautor
Sunnybrook Health Sciences Centre - Autor o coautor
Sunnybrook Hlth Sci Ctr, Dept Med, Toronto, ON, Canada - Autor o coautor
Univ Duisburg Essen, Univ Hosp Essen, West German Canc Ctr, Dept Hematol, Essen, Germany - Autor o coautor
Univ Hosp Monklands, Dept Hematol, North Lanarkshire, Scotland - Autor o coautor
Univ Southern Calif, Keck Sch Med, Jane Anne Nohl Div Hematol, Dept Med, Los Angeles, CA 90007 USA - Autor o coautor
Universitats Klinikum Essen und Medizinische Fakultat - Autor o coautor
University Hospital Monklands - Autor o coautor
Veure més

Resum

© 2020 Peipert et al. This is an open access article distributed under the terms of the Creative Commons Attribution License, which permits unrestricted use, distribution, and reproduction in any medium, provided the original author and source are credited. Background Eculizumab has transformed management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) since its approval. However, its biweekly dosing regimen remains a high treatment burden. Ravulizumab administered every 8 weeks demonstrated noninferiority to eculizumab in two phase 3 trials. In regions where two PNH treatment options are available, it is important to consider patient preference. Objective The aim of this study was to assess patient preference for ravulizumab or eculizumab. Methods Study 302s (ALXN1210-PNH-302s) enrolled PNH patients who participated in the extension period of phase 3 study ALXN1210-PNH-302. In the parent study, eculizumab-experienced adult PNH patients received ravulizumab or eculizumab during a 26-week primary evaluation period. All patients in the extension period received ravulizumab. In study 302s, patient treatment preference was evaluated using an 11-item PNH-specific Patient Preference Questionnaire (PNH-PPQ©). Of 98 patients, 95 completed PNH-PPQ© per protocol for analysis. Results Overall, 93% of patients preferred ravulizumab whereas 7% of patients either had no preference (6%) or preferred eculizumab (1%) (P < 0.001). For specific aspects of treatment, ravulizumab was preferred (in comparison to no preference or eculizumab) on infusion frequency (98% vs. 0% vs. 2%), ability to plan activities (98% vs. 0% vs. 2%), and overall quality of life (88% vs. 11% vs. 1%), among other aspects. Most participants selected frequency of infusions as the most important factor determining preference (43%), followed by overall quality of life (23%). Conclusion This study shows that a substantial proportion of patients preferred ravulizumab over eculizumab and provides an important patient perspective on PNH treatment when there is more than one treatment option.
[+]

Paraules clau

Responsible consumption and production

Indicis de qualitat

Impacte bibliomètric. Anàlisi de la contribució i canal de difusió

El treball ha estat publicat a la revista PLoS One a causa de la seva progressió i el bon impacte que ha aconseguit en els últims anys, segons l'agència Scopus (SJR), s'ha convertit en una referència en el seu camp. A l'any de publicació del treball, 2020, es trobava a la posició , aconseguint així situar-se com a revista Q1 (Primer Cuartil), en la categoria Multidisciplinary. Destacable, igualment, el fet que la revista està posicionada per sobre del Percentil 90.

Independentment de l'impacte esperat determinat pel canal de difusió, és important destacar l'impacte real observat de la pròpia aportació.

Segons les diferents agències d'indexació, el nombre de citacions acumulades per aquesta publicació fins a la data 2026-04-04:

  • Open Alex: 35
  • WoS: 17
  • Scopus: 2
[+]

Impacte i visibilitat social

Des de la dimensió d'influència o adopció social, i prenent com a base les mètriques associades a les mencions i interaccions proporcionades per agències especialitzades en el càlcul de les denominades "Mètriques Alternatives o Socials", podem destacar a data 2026-04-04:

  • L'ús, des de l'àmbit acadèmic evidenciat per l'indicador de l'agència Altmetric referit com a agregacions realitzades pel gestor bibliogràfic personal Mendeley, ens dona un total de: 63.
  • L'ús d'aquesta aportació en marcadors, bifurcacions de codi, afegits a llistes de favorits per a una lectura recurrent, així com visualitzacions generals, indica que algú està fent servir la publicació com a base del seu treball actual. Això pot ser un indicador destacat de futures cites més formals i acadèmiques. Aquesta afirmació està avalada pel resultat de l'indicador "Capture", que aporta un total de: 63 (PlumX).

Amb una intenció més de divulgació i orientada a audiències més generals, podem observar altres puntuacions més globals com:

  • El Puntuació total de Altmetric: 8.
  • El nombre de mencions a la xarxa social X (abans Twitter): 2 (Altmetric).

És fonamental presentar evidències que recolzin l'alineació plena amb els principis i directrius institucionals sobre Ciència Oberta i la Conservació i Difusió del Patrimoni Intel·lectual. Un clar exemple d'això és:

  • El treball s'ha enviat a una revista la política editorial de la qual permet la publicació en obert Open Access.
Seguint amb l'impacte social del treball, és important destacar el fet que, pel seu contingut, pot ser assignat a la línia d'interès de ODS 12 - Responsible consumption and production, amb una probabilitat del 48% segons l'algoritme mBERT desenvolupat per Aurora University.
[+]

Anàlisi del lideratge dels autors institucionals

Aquest treball s'ha realitzat amb col·laboració internacional, concretament amb investigadors de: Canada; France; Germany; Gran Bretanya; Netherlands; United Kingdom; United States of America.

l'autor responsable d'establir les tasques de correspondència ha estat Gaya Valls, Anna.

[+]