{rfName}
Pa

Indexado en

APC

1 805,00 Dollars

Licencia y uso

Icono OpenAccess

Altmetrics

Impacto en los Objetivos de Desarrollo Sostenible (ODS)

Investigadores/as Institucionales

Gaya AAutor (correspondencia)

Compartir

4 de octubre de 2020
Publicaciones
>
Artículo

Patient preferences and quality of life implications of ravulizumab (every 8 weeks) and eculizumab (every 2 weeks) for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Publicado en: Plos One. 15 (9): e0237497-e0237497 - 2020-09-04 15(9), DOI: 10.1371/journal.pone.0237497

Autores:

Peipert JD; Kulasekararaj AG; Gaya A; Langemeijer SMC; Yount S; Gonzalez-Fernandez FA; Gutierrez EO; Martens C; Sparling A; Webster KA; Cella D; Tomazos I; Ogawa M; Piatek CI; Wells R; de Fontbrune FS; Röth A; Mitchell L; Hill A; Kaiser K
[+]

Afiliaciones

Alexion Pharmaceut Inc, Boston, MA USA - Autor o Coautor
Alexion Pharmaceuticals, Inc. - Autor o Coautor
Hop St Louis, AP HP, Serv Hematol Greffe, Ctr Reference Aplasie Medullaire, Paris, France - Autor o Coautor
Hopital Saint-Louis - Autor o Coautor
Hosp Clin Barcelona, Dept Hematol, Barcelona, Spain - Autor o Coautor
Hosp Univ Clin San Carlos, Dept Hematol, Madrid, Spain - Autor o Coautor
Hosp Univ Puerta de Hierro Majadahonda, Dept Hematol, Madrid, Spain - Autor o Coautor
Hospital Clinic Barcelona - Autor o Coautor
Hospital Clinico San Carlos de Madrid - Autor o Coautor
Hospital Universitario Puerta de Hierro - Autor o Coautor
Keck School of Medicine of USC - Autor o Coautor
King's College Hospital - Autor o Coautor
Kings Coll Hosp London, NIHR Wellcome Kings Clin Res Facil, Dept Haematol Med, London, England - Autor o Coautor
Kings Coll London, London, England - Autor o Coautor
Northwestern Univ, Feinberg Sch Med, Dept Med Social Sci, Chicago, IL 60611 USA - Autor o Coautor
Northwestern University Feinberg School of Medicine - Autor o Coautor
Radboud Univ Nijmegen, Dept Hematol, Med Ctr, Nijmegen, Netherlands - Autor o Coautor
Radboud University Nijmegen Medical Centre - Autor o Coautor
St James Inst Oncol, Dept Haematol, Leeds, W Yorkshire, England - Autor o Coautor
St James's Institute of Oncology - Autor o Coautor
Sunnybrook Health Sciences Centre - Autor o Coautor
Sunnybrook Hlth Sci Ctr, Dept Med, Toronto, ON, Canada - Autor o Coautor
Univ Duisburg Essen, Univ Hosp Essen, West German Canc Ctr, Dept Hematol, Essen, Germany - Autor o Coautor
Univ Hosp Monklands, Dept Hematol, North Lanarkshire, Scotland - Autor o Coautor
Univ Southern Calif, Keck Sch Med, Jane Anne Nohl Div Hematol, Dept Med, Los Angeles, CA 90007 USA - Autor o Coautor
Universitats Klinikum Essen und Medizinische Fakultat - Autor o Coautor
University Hospital Monklands - Autor o Coautor
Ver más

Resumen

© 2020 Peipert et al. This is an open access article distributed under the terms of the Creative Commons Attribution License, which permits unrestricted use, distribution, and reproduction in any medium, provided the original author and source are credited. Background Eculizumab has transformed management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) since its approval. However, its biweekly dosing regimen remains a high treatment burden. Ravulizumab administered every 8 weeks demonstrated noninferiority to eculizumab in two phase 3 trials. In regions where two PNH treatment options are available, it is important to consider patient preference. Objective The aim of this study was to assess patient preference for ravulizumab or eculizumab. Methods Study 302s (ALXN1210-PNH-302s) enrolled PNH patients who participated in the extension period of phase 3 study ALXN1210-PNH-302. In the parent study, eculizumab-experienced adult PNH patients received ravulizumab or eculizumab during a 26-week primary evaluation period. All patients in the extension period received ravulizumab. In study 302s, patient treatment preference was evaluated using an 11-item PNH-specific Patient Preference Questionnaire (PNH-PPQ©). Of 98 patients, 95 completed PNH-PPQ© per protocol for analysis. Results Overall, 93% of patients preferred ravulizumab whereas 7% of patients either had no preference (6%) or preferred eculizumab (1%) (P < 0.001). For specific aspects of treatment, ravulizumab was preferred (in comparison to no preference or eculizumab) on infusion frequency (98% vs. 0% vs. 2%), ability to plan activities (98% vs. 0% vs. 2%), and overall quality of life (88% vs. 11% vs. 1%), among other aspects. Most participants selected frequency of infusions as the most important factor determining preference (43%), followed by overall quality of life (23%). Conclusion This study shows that a substantial proportion of patients preferred ravulizumab over eculizumab and provides an important patient perspective on PNH treatment when there is more than one treatment option.
[+]

Palabras clave

Responsible consumption and production

Indicios de calidad

Impacto bibliométrico. Análisis de la aportación y canal de difusión

El trabajo ha sido publicado en la revista PLoS One debido a la progresión y el buen impacto que ha alcanzado en los últimos años, según la agencia Scopus (SJR), se ha convertido en una referencia en su campo. En el año de publicación del trabajo, 2020, se encontraba en la posición , consiguiendo con ello situarse como revista Q1 (Primer Cuartil), en la categoría Multidisciplinary. Destacable, igualmente, el hecho de que la Revista está posicionada por encima del Percentil 90.

Independientemente del impacto esperado determinado por el canal de difusión, es importante destacar el impacto real observado de la propia aportación.

Según las diferentes agencias de indexación, el número de citas acumuladas por esta publicación hasta la fecha 2026-04-04:

  • Open Alex: 35
  • WoS: 17
  • Scopus: 2
[+]

Impacto y visibilidad social

Desde la dimensión de Influencia o adopción social, y tomando como base las métricas asociadas a las menciones e interacciones proporcionadas por agencias especializadas en el cálculo de las denominadas “Métricas Alternativas o Sociales”, podemos destacar a fecha 2026-04-04:

  • El uso, desde el ámbito académico evidenciado por el indicador de la agencia Altmetric referido como agregaciones realizadas por el gestor bibliográfico personal Mendeley, nos da un total de: 63.
  • La utilización de esta aportación en marcadores, bifurcaciones de código, añadidos a listas de favoritos para una lectura recurrente, así como visualizaciones generales, indica que alguien está usando la publicación como base de su trabajo actual. Esto puede ser un indicador destacado de futuras citas más formales y académicas. Tal afirmación es avalada por el resultado del indicador “Capture” que arroja un total de: 63 (PlumX).

Con una intencionalidad más de divulgación y orientada a audiencias más generales podemos observar otras puntuaciones más globales como:

  • El Score total de Altmetric: 8.
  • El número de menciones en la red social X (antes Twitter): 2 (Altmetric).

Es fundamental presentar evidencias que respalden la plena alineación con los principios y directrices institucionales en torno a la Ciencia Abierta y la Conservación y Difusión del Patrimonio Intelectual. Un claro ejemplo de ello es:

  • El trabajo se ha enviado a una revista cuya política editorial permite la publicación en abierto Open Access.
Siguiendo con el impacto social del trabajo, es importante enfatizar el hecho de que, por su contenido, puede ser asignado a la línea de interés del ODS 12 - Garantizar modalidades de consumo y producción sostenibles, con una probabilidad del 48% según el algoritmo mBERT desarrollado por Aurora University.
[+]

Análisis de liderazgo de los autores institucionales

Este trabajo se ha realizado con colaboración internacional, concretamente con investigadores de: Canada; France; Germany; Gran Bretanya; Netherlands; United Kingdom; United States of America.

el autor responsable de establecer las labores de correspondencia ha sido Gaya Valls, Anna.

[+]