{rfName}
Sw

Indexat a

Llicència i ús

Icono OpenAccess

Citacions

23

Altmetrics

Anàlisi d'autories institucional

Moreno Lozano, Pedro JuanAutor o coautor

Compartir

25 dejuliol de 2024
Publicacions
>
Article
Sí

Switching to Glycerol Phenylbutyrate in 48 Patients with Urea Cycle Disorders: Clinical Experience in Spain

Publicat a: Journal Of Clinical Medicine. 11 (17): 5045- - 2022-09-01 11(17), DOI: 10.3390/jcm11175045

Autors: Martín-Hernández, E; Quijada-Fraile, P; Correcher, P; Meavilla, S; Sánchez-Pintos, P; Montero, JD; Blasco-Alonso, J; Dougherty, L; Marquez, A; Peña-Quintana, L; Cañedo, E; García-Jimenez, MC; Lozano, PJM; Hurtado, MM; Gómez, MC; Barrio-Carreras, D; de los Santos, M; del Toro, M; Couce, ML; Miñana, IV; Conejo, MM; Bellusci, M

Afiliacions

Biocruces Bizkaia Hlth Res Inst - Autor o coautor
Complejo Hosp Univ Canarias, Secc Nutr & Errores Innatos Metab, Pediat - Autor o coautor
Hosp Badajoz, Unidad Gastroenterol & Enfermedades Metab - Autor o coautor
Hosp Clin Barcelona, Dept Med Interna, Unidad Enfermedades Musculares & Metab Hereditari - Autor o coautor
Hosp Clin Univ Santiago de Compostela, CIBERER, Europeo MetabERN Enfermedades Metab, IDIS - Autor o coautor
Hosp La Fe Valencia, Ctr Referencia Nacl Enfermedades Metab CSUR - Autor o coautor
Hosp Miguel Servet, Unidad Metab - Autor o coautor
Hosp Nino Jesus, Unidad Gastroenterol & Nutr - Autor o coautor
Hosp Reg Univ Malaga, Grp IBIMA Multidisciplinar Pediat, Unidad Enfermedades Metab Hereditarias, Secc Gastroenterol & Nutr Infantil - Autor o coautor
Hosp San Joan Deu Barcelona, Europeo MetabERN Enfermedades Metab - Autor o coautor
Hosp Univ 12 Octubre, Europeo MetabERN Enfermedades Metab, Inst Invest I 12, CIBERER - Autor o coautor
Hosp Valle De Hebron, Europeo MetabERN Enfermedades Metab - Autor o coautor
Univ Las Palmas Gran Canaria, Unidad Gastroenterol & Nutr Pediat, Complejo Hosp Univ Insular Materno Infantil Palma, CIBEROBN,ISCIII,ACIP - Autor o coautor
Veure més

Resum

Background and objectives: Glycerol phenylbutyrate (GPB) has demonstrated safety and efficacy in patients with urea cycle disorders (UCDs) by means of its clinical trial program, but there are limited data in clinical practice. In order to analyze the efficacy and safety of GPB in clinical practice, here we present a national Spanish experience after direct switching from another nitrogen scavenger to GPB. Methods: This observational, retrospective, multicenter study was performed in 48 UCD patients (age 11.7 +/- 8.2 years) switching to GPB in 13 centers from nine Spanish regions. Clinical, biochemical, and nutritional data were collected at three different times: prior to GPB introduction, at first follow-up assessment, and after one year of GPB treatment. Number of related adverse effects and hyperammonemic crisis 12 months before and after GPB introduction were recorded. Results: GPB was administered at a 247.8 +/- 102.1 mg/kg/day dose, compared to 262.6 +/- 126.1 mg/kg/day of previous scavenger (46/48 Na-phenylbutyrate). At first follow-up (79 +/- 59 days), a statistically significant reduction in ammonia (from 40.2 +/- 17.3 to 32.6 +/- 13.9 mu mol/L, p < 0.001) and glutamine levels (from 791.4 +/- 289.8 to 648.6 +/- 247.41 mu mol/L, p < 0.001) was observed. After one year of GPB treatment (411 +/- 92 days), we observed an improved metabolic control (maintenance of ammonia and glutamine reduction, with improved branched chain amino acids profile), and a reduction in hyperammonemic crisis rate (from 0.3 +/- 0.7 to less than 0.1 +/- 0.3 crisis/patients/year, p = 0.02) and related adverse effects (RAE, from 0.5 to less than 0.1 RAEs/patients/year p < 0.001). Conclusions: This study demonstrates the safety of direct switching from other nitrogen scavengers to GPB in clinical practice, which improves efficacy, metabolic control, and RAE compared to previous treatments.

Paraules clau

clinical practiceglycerol phenylbutyrate (gpb)sodium benzoate (nabz)sodium phenylbutyrate (napb)Ammonia controlBiomarkerChildrenClinical practiceEfficacyGlutamineGlycerol phenylbutyrate (gpb)Hyperammonemic crisesPediatric-patientsSafetySodium benzoate (nabz)Sodium phenylbutyrateSodium phenylbutyrate (napb)Urea cycle disorders (ucds)Urinary phenylacetylglutamine

Indicis de qualitat

Impacte bibliomètric. Anàlisi de la contribució i canal de difusió

El treball ha estat publicat a la revista Journal Of Clinical Medicine a causa de la seva progressió i el bon impacte que ha aconseguit en els últims anys, segons l'agència Scopus (SJR), s'ha convertit en una referència en el seu camp. A l'any de publicació del treball, 2022, es trobava a la posició , aconseguint així situar-se com a revista Q1 (Primer Cuartil), en la categoria Medicine (Miscellaneous).

Des d'una perspectiva relativa, i tenint en compte l'indicador de impacte normalitzat calculat a partir de les Citacions Mundials proporcionades per WoS (ESI, Clarivate), proporciona un valor per a la normalització de citacions relatives a la taxa de citació esperada de: 1.09. Això indica que, comparat amb treballs en la mateixa disciplina i en el mateix any de publicació, el situa com un treball citat per sobre de la mitjana. (font consultada: ESI 13 Nov 2025)

Concretament, i atenent a les diferents agències d'indexació, aquest treball ha acumulat, fins a la data 2025-12-06, el següent nombre de cites:

  • WoS: 8
  • Europe PMC: 3

Impacte i visibilitat social

Des de la dimensió d'influència o adopció social, i prenent com a base les mètriques associades a les mencions i interaccions proporcionades per agències especialitzades en el càlcul de les denominades "Mètriques Alternatives o Socials", podem destacar a data 2025-12-06:

  • L'ús, des de l'àmbit acadèmic evidenciat per l'indicador de l'agència Altmetric referit com a agregacions realitzades pel gestor bibliogràfic personal Mendeley, ens dona un total de: 12.
  • L'ús d'aquesta aportació en marcadors, bifurcacions de codi, afegits a llistes de favorits per a una lectura recurrent, així com visualitzacions generals, indica que algú està fent servir la publicació com a base del seu treball actual. Això pot ser un indicador destacat de futures cites més formals i acadèmiques. Aquesta afirmació està avalada pel resultat de l'indicador "Capture", que aporta un total de: 12 (PlumX).

Amb una intenció més de divulgació i orientada a audiències més generals, podem observar altres puntuacions més globals com:

  • El Puntuació total de Altmetric: 2.
  • El nombre de mencions a la xarxa social X (abans Twitter): 2 (Altmetric).

És fonamental presentar evidències que recolzin l'alineació plena amb els principis i directrius institucionals sobre Ciència Oberta i la Conservació i Difusió del Patrimoni Intel·lectual. Un clar exemple d'això és:

  • El treball s'ha enviat a una revista la política editorial de la qual permet la publicació en obert Open Access.