{rfName}
Sw

Indexado en

Licencia y uso

Icono OpenAccess

Altmetrics

Investigadores/as Institucionales

Moreno Lozano, Pedro JuanAutor o Coautor

Compartir

25 de julio de 2024
Publicaciones
>
Artículo

Switching to Glycerol Phenylbutyrate in 48 Patients with Urea Cycle Disorders: Clinical Experience in Spain

Publicado en: Journal Of Clinical Medicine. 11 (17): 5045- - 2022-09-01 11(17), DOI: 10.3390/jcm11175045

Autores: Martín-Hernández, E; Quijada-Fraile, P; Correcher, P; Meavilla, S; Sánchez-Pintos, P; Montero, JD; Blasco-Alonso, J; Dougherty, L; Marquez, A; Peña-Quintana, L; Cañedo, E; García-Jimenez, MC; Lozano, PJM; Hurtado, MM; Gómez, MC; Barrio-Carreras, D; de los Santos, M; del Toro, M; Couce, ML; Miñana, IV; Conejo, MM; Bellusci, M

Afiliaciones

Biocruces Bizkaia Hlth Res Inst - Autor o Coautor
Complejo Hosp Univ Canarias, Secc Nutr & Errores Innatos Metab, Pediat - Autor o Coautor
Hosp Badajoz, Unidad Gastroenterol & Enfermedades Metab - Autor o Coautor
Hosp Clin Barcelona, Dept Med Interna, Unidad Enfermedades Musculares & Metab Hereditari - Autor o Coautor
Hosp Clin Univ Santiago de Compostela, CIBERER, Europeo MetabERN Enfermedades Metab, IDIS - Autor o Coautor
Hosp La Fe Valencia, Ctr Referencia Nacl Enfermedades Metab CSUR - Autor o Coautor
Hosp Miguel Servet, Unidad Metab - Autor o Coautor
Hosp Nino Jesus, Unidad Gastroenterol & Nutr - Autor o Coautor
Hosp Reg Univ Malaga, Grp IBIMA Multidisciplinar Pediat, Unidad Enfermedades Metab Hereditarias, Secc Gastroenterol & Nutr Infantil - Autor o Coautor
Hosp San Joan Deu Barcelona, Europeo MetabERN Enfermedades Metab - Autor o Coautor
Hosp Univ 12 Octubre, Europeo MetabERN Enfermedades Metab, Inst Invest I 12, CIBERER - Autor o Coautor
Hosp Valle De Hebron, Europeo MetabERN Enfermedades Metab - Autor o Coautor
Univ Las Palmas Gran Canaria, Unidad Gastroenterol & Nutr Pediat, Complejo Hosp Univ Insular Materno Infantil Palma, CIBEROBN,ISCIII,ACIP - Autor o Coautor
Ver más

Resumen

Background and objectives: Glycerol phenylbutyrate (GPB) has demonstrated safety and efficacy in patients with urea cycle disorders (UCDs) by means of its clinical trial program, but there are limited data in clinical practice. In order to analyze the efficacy and safety of GPB in clinical practice, here we present a national Spanish experience after direct switching from another nitrogen scavenger to GPB. Methods: This observational, retrospective, multicenter study was performed in 48 UCD patients (age 11.7 +/- 8.2 years) switching to GPB in 13 centers from nine Spanish regions. Clinical, biochemical, and nutritional data were collected at three different times: prior to GPB introduction, at first follow-up assessment, and after one year of GPB treatment. Number of related adverse effects and hyperammonemic crisis 12 months before and after GPB introduction were recorded. Results: GPB was administered at a 247.8 +/- 102.1 mg/kg/day dose, compared to 262.6 +/- 126.1 mg/kg/day of previous scavenger (46/48 Na-phenylbutyrate). At first follow-up (79 +/- 59 days), a statistically significant reduction in ammonia (from 40.2 +/- 17.3 to 32.6 +/- 13.9 mu mol/L, p < 0.001) and glutamine levels (from 791.4 +/- 289.8 to 648.6 +/- 247.41 mu mol/L, p < 0.001) was observed. After one year of GPB treatment (411 +/- 92 days), we observed an improved metabolic control (maintenance of ammonia and glutamine reduction, with improved branched chain amino acids profile), and a reduction in hyperammonemic crisis rate (from 0.3 +/- 0.7 to less than 0.1 +/- 0.3 crisis/patients/year, p = 0.02) and related adverse effects (RAE, from 0.5 to less than 0.1 RAEs/patients/year p < 0.001). Conclusions: This study demonstrates the safety of direct switching from other nitrogen scavengers to GPB in clinical practice, which improves efficacy, metabolic control, and RAE compared to previous treatments.

Palabras clave

clinical practiceglycerol phenylbutyrate (gpb)sodium benzoate (nabz)sodium phenylbutyrate (napb)Ammonia controlBiomarkerChildrenClinical practiceEfficacyGlutamineGlycerol phenylbutyrate (gpb)Hyperammonemic crisesPediatric-patientsSafetySodium benzoate (nabz)Sodium phenylbutyrateSodium phenylbutyrate (napb)Urea cycle disorders (ucds)Urinary phenylacetylglutamine

Indicios de calidad

Impacto bibliométrico. Análisis de la aportación y canal de difusión

El trabajo ha sido publicado en la revista Journal Of Clinical Medicine debido a la progresión y el buen impacto que ha alcanzado en los últimos años, según la agencia Scopus (SJR), se ha convertido en una referencia en su campo. En el año de publicación del trabajo, 2022, se encontraba en la posición , consiguiendo con ello situarse como revista Q1 (Primer Cuartil), en la categoría Medicine (Miscellaneous).

Desde una perspectiva relativa, y atendiendo al indicador del impacto normalizado calculado a partir de las Citas Mundiales proporcionadas por WoS (ESI, Clarivate), arroja un valor para la normalización de citas relativas a la tasa de citación esperada de: 1.09. Esto indica que, de manera comparada con trabajos en la misma disciplina y en el mismo año de publicación, lo ubica como trabajo citado por encima de la media. (fuente consultada: ESI 13 Nov 2025)

De manera concreta y atendiendo a las diferentes agencias de indexación, el trabajo ha acumulado, hasta la fecha 2025-12-06, el siguiente número de citas:

  • WoS: 8
  • Europe PMC: 3

Impacto y visibilidad social

Desde la dimensión de Influencia o adopción social, y tomando como base las métricas asociadas a las menciones e interacciones proporcionadas por agencias especializadas en el cálculo de las denominadas “Métricas Alternativas o Sociales”, podemos destacar a fecha 2025-12-06:

  • El uso, desde el ámbito académico evidenciado por el indicador de la agencia Altmetric referido como agregaciones realizadas por el gestor bibliográfico personal Mendeley, nos da un total de: 12.
  • La utilización de esta aportación en marcadores, bifurcaciones de código, añadidos a listas de favoritos para una lectura recurrente, así como visualizaciones generales, indica que alguien está usando la publicación como base de su trabajo actual. Esto puede ser un indicador destacado de futuras citas más formales y académicas. Tal afirmación es avalada por el resultado del indicador “Capture” que arroja un total de: 12 (PlumX).

Con una intencionalidad más de divulgación y orientada a audiencias más generales podemos observar otras puntuaciones más globales como:

  • El Score total de Altmetric: 2.
  • El número de menciones en la red social X (antes Twitter): 2 (Altmetric).

Es fundamental presentar evidencias que respalden la plena alineación con los principios y directrices institucionales en torno a la Ciencia Abierta y la Conservación y Difusión del Patrimonio Intelectual. Un claro ejemplo de ello es:

  • El trabajo se ha enviado a una revista cuya política editorial permite la publicación en abierto Open Access.